O Ministério da Saúde instituiu os comitês Gestor e Técnico Independente para acompanhar a implementação da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS).

Com isso, o Brasil fica entre os seis países do mundo que oferecem esse tipo de tratamento no sistema público. Até então, essa era uma das terapias de alto custo que vinham impulsionado a judicialização contra planos de saúde.

Para implantação no SUS, a estratégia do Ministério da Saúde firmada com a farmacêutica Novartis Biociências, prevê o compartilhamento de riscos, e o sistema público só pagará pela terapia se houver eficiência comprovada, reforçando a responsabilidade no uso dos recursos públicos.

O Comitê Gestor será responsável por monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar resultados clínicos. Já o Comitê Técnico Independente, formado por profissionais de saúde especializados, terá a função de validar a elegibilidade dos pacientes, avaliar desfechos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.